Retirer les médicaments inefficaces du marché? Les autorités américaines ouvrent une brèche

Martina Frei, article publié sur Infosperber le 30 avril 2025, traduit et adapté par Bon pour la tête 

C’est un marché qui pèse plusieurs milliards: environ 70 produits contiennent de la phényléphrine aux Etats-Unis. Il s’agit principalement de médicaments contre la toux, le rhume ou les allergies. Rien qu’en 2022, on estime que 242 millions de boîtes, pour une valeur d’environ 1,8 milliard de dollars, ont été vendues dans les magasins américains. Les pharmacies ont vendu pour plus de 3 milliards de dollars de produits contenant de la phényléphrine. L’autorité américaine chargée des médicaments, la FDA, veut désormais mettre fin à cette pratique.

En Suisse, les médicaments Neocitran Grippe et Neotylenol Grippe, entre autres, contiennent de la phényléphrine en plus d’autres principes actifs. Cette substance est censée avoir un effet décongestionnant, par exemple en cas de rhume.

Mais en novembre 2023, après avoir examiné de nombreuses études, un comité consultatif de la FDA a conclu à l’unanimité que la phényléphrine n’avait aucun effet lorsqu’elle était prise par voie orale. La FDA a donc proposé en novembre dernier de retirer la phényléphrine des produits en vente libre destinés à être ingérés (et non à usage local, par exemple en spray nasal). Elle a ouvert une consultation publique.

Une nouvelle ère?

Depuis lors, la FDA a reçu des centaines de commentaires. Certains consommateurs ont insisté sur le fait que seule la phényléphrine les soulageait. D’autres ont fait valoir qu’il fallait la retirer du marché pour éviter que les acheteurs estiment à tort qu’elle était efficace. D’autres encore ont estimé que la phényléphrine à usage oral pouvait continuer à être vendue librement, car elle n’était finalement pas dangereuse aux doses recommandées.

Interdire une substance déjà commercialisée et autorisée pour une durée illimitée en raison de son inefficacité constituerait un revirement par rapport à la pratique habituelle des autorités pharmaceutiques. En effet, jusqu’alors, les autorités retiraient du maché les médicaments aux principes actifs jugés à risque ou lorsque des raisons commerciales s’y opposaient, affirment deux scientifiques dans le journal médical américain Jama.

Seuls quelques traitements ont une efficacité prouvée

Si la FDA retirait effectivement la phényléphrine à usage oral du marché en raison de son inefficacité, elle ouvrirait une brèche importante. Car quelle serait la prochaine étape?

Le choix est vaste. Il va des médicaments anticancéreux extrêmement coûteux à divers remèdes «doux» qui ne sont pas plus efficaces qu’un placebo. Selon les deux scientifiques du Jama, de nombreux produits seraient probablement recalés si leur efficacité était à nouveau testée dans la pratique. En effet, seuls quelques traitements disposent de «preuves solides concernant leur qualité et leur efficacité».

Les nouveaux médicaments n’ont souvent aucun avantage notable par rapport aux traitements existants, a également confirmé Jonathan Darrow, juriste américain et expert en autorisation de mise sur le marché des médicaments, dans le Journal of Managed Care et Specialty Pharmacy en 2021.

Il cite notamment une étude de l’Institut allemand pour la qualité et l’efficacité dans le domaine des soins de santé. Selon cette étude, sur 216 médicaments nouvellement autorisés, seuls 32 offraient un bénéfice supplémentaire considérable et 22 un bénéfice important. Il restait donc 125 médicaments nouvellement autorisés qui présentaient un avantage uniquement du point de vue des fabricants, mais pas de celui des personnes qui les ont examinés de manière critique. Ces dernières n’ont trouvé aucune preuve d’un bénéfice supplémentaire pour les patients.

La situation était particulièrement grave en psychiatrie et en neurologie: les évaluateurs n’ont certifié une valeur ajoutée que pour 6 % des médicaments nouvellement autorisés. Les prétendues «percées» en cancérologie n’étaient guère meilleures.

Les fabricants de produits inefficaces devront craindre pour leur activité

Une autre vérification systématique des médicaments anticancéreux nouvellement autorisés dans l’UE entre 2009 et 2013 pour différents types de cancer a montré que dans plus de la moitié des cas, rien ne prouvait que ces médicaments permettaient aux patients de vivre significativement plus longtemps ou mieux. Ces médicaments ont néanmoins été mis sur le marché européen et y sont restés, bien que, trois ans plus tard, dans 33 cas sur 68, les fabricants n’aient toujours pas fourni de preuve de leur efficacité pour les patients.

Martin Makary, le nouveau directeur de la FDA, est entré en fonction récemment. Makary est depuis des années l’un des détracteurs les plus virulents des traitements inutiles. S’il met effectivement en œuvre ce qu’il a prôné jusqu’à présent, de nombreux fabricants de produits inefficaces, en vente libre ou sur ordonnance, devront craindre pour leur activité.

Aucun retrait du marché en Suisse pour l’instant

Dans notre pays, le retrait du marché ordonné par les autorités d’une substance autorisée pour une durée illimitée mais inefficace serait une première. Les experts interrogés ne connaissent en tout cas aucun exemple similaire dans le passé. L’autorité suisse de contrôle des médicaments Swissmedic a indiqué que le résultat de la procédure de réexamen de la FDA serait pris en compte dans son évaluation.

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