Le flop du médicament à un million

Urs P. Gasche infosperber (texte)
Jacques Pilet Bon pour la tête (traduction et adaptation)

Pour le traitement d’un seul patient, la pharma néerlandaise «uniQure» demandait plus d’un million de francs. Le médicament nommé «Glybera» devait remédier une perturbation rare du métabolisme des graisses. Dans toute l’Europe, quelques centaines de malades seulement en sont atteints.

Le business des maladies rares explose pour deux raisons:

1. Les groupes pharmaceutiques ne doivent pas prouver scientifiquement l’utilité de ces médicaments mais les présenter leurs effets comme plausibles. Pourquoi? parce que des études sérieuses sont impossibles en raison du nombre trop faibles de patients concernés.

2. Les groupes pharmaceutiques peuvent exiger pour ces produits des prix fantaisistes. Car les maladies en question sont peu étudiées, il existe pour elles peu de thérapies efficaces et le plus souvent pas d’autres traitements.

«Glybera» a pourtant été un flop. Il était beaucoup trop cher et son efficacité vivement contestée. Le 20 avril 2017, la maison qui le produisait a diffusé un communiqué, à l’attention seule des investisseurs, qu’elle ne prolongerait pas son autorisation. Ce produit sera interdit à la vente dès le 25 octobre 2017 dans l’UE. Aux Etats-Unis et en Suisse, il n’a jamais été autorisé.

Les médias parlent des lancements et se taisent sur les retraits.

Le 8 novembre 2012, on pouvait lire dans la NZZ online: «Il y a quelques jours, pour la première fois en Europe, une thérapie génétique a été autorisée… Le monde spécialisé fête y voit...